Era obvio que este día iba a llegar. Desde que escribí anteriormente sobre la falta de evidencia del uso medicinal del cannabis para el tratamiento de la epilepsia, estaba cantado que la cosa iba a cambiar. Como dije en su momento:

Vale la pena aclarar explícitamente que nada de esto significa que en un futuro no se demuestren nuevos usos terapéuticos. Este es el estado de la investigación médica actual y la falta de evidencia no asegura la evidencia de ausencia.

Los ensayos clínicos estaban en proceso y no se hicieron esperar. El 25 de mayo el New England Journal of Medicine publicó los resultados de el primer ensayo clínico a toda regla de la efectividad del cannabidiol en el Síndrome de Dravet. Como dice el editorial que acompaña el artículo,

A pesar de haber algunos reportes de tratamientos exitosos con cannabinoides, éstos no llegaron a los estándares de ensayos clínicos que proveen evidencia substantiva. El aforismo de que “el plural de ‘anécdotas’ no es datos” es muy aplicable acá.

Evidencia rigurosa implica que que se compare un grupo que recibe el tratamiento con otro que recibe un tratamiento casi igual a excepción del componente activo (grupo placebo) sin que ni ellos ni los médicos que los atienden sepan en qué grupo están (doble ciego). Ni las anécdotas, ni los reportes individuales ni los testimonios publicados en Internet tienen un nivel de control que permita sacar una verdadera conclusión sobre efectividad.

El resultado de este ensayo clínico de 120 sujetos fue que, en el grupo que recibió el cannabidiol la frecuencia media (mediana) de eventos convulsivos pasó de 12.4 a 5.9 por mes, comparado con de 14.9 a 14.1 en el grupo placebo. En promedio, el grupo con tratamiento disminuyó la frecuencia en un 38.9% mientras que el grupo placebo lo hizo en un 13.3%. La diferencia de unos 25 puntos porcentuales es significativa y una excelente noticia. Hay que aclarar que, como toda medida media, estos números esconden una enorme variación ya que el rango de frecuencia pasó de entre 3.9 y ¡1717! eventos por mes a entre 0 y ¡¡2159!!. No quiero ni imaginar lo que debe ser tener casi 3 convulsiones por hora todos los días.

Como toda medicación, hay que tener en cuenta los efectos adversos, que en el grupo tratamiento fueron más frecuentes. Diarrea, falta de apetito, somnolencia y fatiga fueron los problemas más comunes. También se encontró una posible interacción adversa con el ácido valproico, un medicamento usado para tratar… la epilepsia.

Hay algunas sutilezas que juegan en contra de la rigurosidad del estudio pero no son serias. Hubo más pacientes que dejaron el estudio entre los que recibían tratamiento y no hubo una verificación de que el doble ciego haya funcionado bien. Además, la cantidad de individuos no es muy alta, lo cual hace que haya que tomar con pinzas las estimaciones del efecto. Pero más allá de estas cuestiones que son relativamente menores, en mi opinión, es innegable que se trata de un estudio con un resultado positivo y prometedor.

Había que hacerlo

Los defensores del uso de la marihuana medicinal seguramente tomen este estudio como una reivindicación de sus consignas. Como una confirmación de lo que supuestamente ya sabíamos. Pero, ¿es eso cierto? No, y este mismo estudio lo prueba.

El problema principal es que las anécdotas y las experiencias personales no son buenas fuentes de información para determinar la efectividad de los medicamentos. Existen numerosas formas en las cuales nos engañamos a nosotros mismos o vemos patrones donde no los hay. Vemos lo que queremos creer y sobran los casos donde lo que “ya sabíamos” fue totalmente refutado cuando se lo puso a prueba.

En este caso en particular, los datos del estudio muestran que no hubo diferencia en la mejora en la calidad de vida reportada entre el grupo tratamiento y el placebo. Es decir, a pesar de no tener menos eventos convulsivos, los cuidadores de los chicos que recibieron tratamiento no reportaron una mejoría general mayor que los cuidadores de los chicos que recibieron placebo.

Esto puede ser interpretado de dos formas. O la reducción en ataques no resultó en una mejora en la calidad de vida (dudoso, me parece), o los del grupo placebo vieron una mejora no causada por el tratamiento sino por sus propias expectativas o por todo el cuidado y atención que implica ser parte de un ensayo clínico.

En cualquier caso, es un ejemplo de por qué es imprescindible hacer ensayos clínicos con control de placebo y doble ciego antes de concluir que un medicamento funciona.

Conclusión

El resumen es que estas son excelentes noticias. El síndrome de Dravet es una enfermedad muy debilitante para la cual prácticamente no hay tratamiento. Encontrar una droga prometedora con el potencial de mejorar la calidad de vida de los pacientes es invaluable.

Coda
Al leer el artículo publicado, es interesante notar que el estudio fue financiado, diseñado y controlado por GW Pharmaceuticals, cuyas acciones se dispararon cuando se publicó el artículo. Me pregunto si no genera un poco de disonancia entre quienes abogan por el cannabis medicinal y el herbalismo natural.